Bisnis pengembangan dan penjualan obat-obatan adalah industri besar, dengan perusahaan-perusahaan menghasilkan miliaran pendapatan setiap tahun. Secara global, penjualan obat resep diperkirakan akan melampaui $ 1,3 triliun pada 2018. Penjualan farmasi lebih besar daripada produk domestik bruto dari 15 negara, digabungkan. Bagi sebagian orang, terutama mereka yang menderita penyakit langka, biaya pengobatan seumur hidup ini bisa sangat mahal. Obat-obatan Orphan, obat-obatan yang dirancang untuk mengobati penyakit-penyakit yang dialami oleh hanya beberapa orang, dapat dengan mudah masuk ke dalam enam angka.
Beberapa perusahaan asuransi tidak akan menanggung semua atau sebagian besar dari obat-obatan ini, meninggalkan keluarga dan individu yang terkena dampak untuk menangani biayanya sendiri. Ini adalah beban keuangan yang signifikan bagi banyak orang dan telah menyebabkan banyak pengawasan terhadap industri.
Beberapa langkah telah dilakukan untuk mengimbangi biaya, seperti organisasi nirlaba dan program bantuan resep. Meskipun ini dapat bermanfaat bagi sebagian orang, sebagian besar orang tidak memenuhi syarat dan harus membayar saku untuk obat-obatan yang menyelamatkan jiwa ini.
01 Glybera
Pembuatnya, UniQure, mengatakan pada 2017 bahwa tidak akan memperbaharui izin pemasaran obat di Eropa. Meskipun harganya mahal, Glybera tidak pernah tertangkap karena permintaan pasien yang sangat terbatas.
02 Soliris
Soliris dapat membebani pasien hingga $ 700.000 per tahun, obat yang efektif digunakan untuk mengobati paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hanya 8.000 orang di dunia yang memiliki kondisi ini. Penyakit ini menghancurkan sel darah merah, menyebabkan pasien mengalami infeksi, anemia, dan pembekuan darah.
Pada September 2017, pihak berwenang Kanada memerintahkan produsen Alexion Pharmaceuticals untuk menurunkan harga Soliris, menyebutnya berlebihan.
03 Elaprase
Elaprase digunakan untuk mengobati Sindrom Pemburu, suatu kondisi luar biasa langka yang mempengaruhi hanya 500 orang di Amerika Serikat yang menghambat fungsi otak dan perkembangan fisik. Biaya tahunan untuk obat itu lebih dari $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme digunakan untuk mengobati Maroteaux-Lamy Syndrome, suatu kondisi yang mempengaruhi jaringan ikat. Gejala umum termasuk dwarfisme, perkembangan terhambat, masalah jantung dan kerusakan otak. Biaya obat lebih dari $ 365.000.
05 Cinryze
Cinryze merawat suatu kondisi yang disebut angioedema, penyakit yang mempengaruhi satu dari 50.000 orang di Amerika Serikat. Dengan biaya $ 350.000 per tahun, obat itu mengelola pembengkakan tangan, tenggorokan, dan perut.
06 Folotyn
Folotyn adalah terapi untuk bentuk langka kanker yang disebut limfoma sel T. Ini dianggap sebagai pengobatan terakhir yang berlangsung selama enam minggu. Dengan biaya lebih dari $ 320.000, itu belum terbukti memperpanjang umur untuk waktu yang lama, jadi biasanya digunakan hanya dalam keadaan ekstrim.
07 Acthar
Acthar diresepkan untuk mengobati kejang atau kejang infantil. Kondisi ini biasanya mempengaruhi anak-anak antara usia empat dan 11 bulan, tetapi Acthar disetujui untuk merawat anak-anak hingga usia dua tahun. Ini juga digunakan untuk mengobati berbagai kondisi pada orang dewasa, termasuk multiple sclerosis. Biayanya lebih dari $ 200.000 per tahun.
Sebuah studi 2017 di Journal of American Medical Associaton mempertanyakan efektivitas Acthar, menunjukkan itu tidak lebih efektif daripada perawatan lain yang lebih murah yang tersedia.
08 Myozyme
Myozyme adalah pengobatan untuk Pompe, penyakit langka dan kadang-kadang fatal yang menyerang jantung dan otot rangka. Ketika mempengaruhi bayi, kematian sering menyerang pada tahun pertama. Myozyme adalah enzim spesifik glikogen lisosom yang dalam penelitian meningkatkan survivabilitas dan mengurangi ketergantungan pasien pada ventilator. Biaya tahunannya adalah antara $ 100.000 dan $ 300.000 per tahun. Saat ini tidak tersedia di AS